Baclofen ist ein Derivat der ?-Aminobuttersäure und ein spezifischer Agonist für den GABAB-Rezeptor von Säugetieren. Es wirkt nicht am GABA-Rezeptor der Fruchtfliege.[1][2] Es wird zur Behandlung der Spastik bei Rückenmarksverletzungen und multipler Sklerose genutzt. Seine günstigen Effekte resultieren aus seiner Wirksamkeit am Rückenmark und Synapsen im ZNS. Baclofen ist auch gut wirksam beim anhaltenden Schluckauf.
Baclofen wirkt an den Synapsen und Nerven des Rückenmarkes. Ohne entsprechende ständige Kontrolle aus dem Gehirn überwiegen im Rückenmark die spastischen Reflexmechanismen. Diese können bei Kranken so stark sein, dass sie aus dem Schlaf aufwachen und starke Schmerzen verspüren.

Baclofen wirkt an den Reflexbögen des Rückenmarkes. Vor allem an den sogenannten Renshaw Zellen kann es den natürlichen antispastischen Effekt der GABA nachahmen. Die notwendige Dosis des intrathekalen Baclofen ist verschieden, ist aber weitaus kleiner als die orale Dosis.